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[Bachem 한국공식대리점] Oligonucleotide
Oligonucleotides (oligos)는 DNA 또는 RNA의 짧은 가닥으로, 심혈관 질환부터 암 및 중추신경계 장애(CNS)에 이르는 다양한 질환의 치료에 혁명을 일으킬 것으로 기대됩니다. Oligos는 유전자 활성화, 발현 억제, 스플라이싱 조절, 프로그램된 유전자 편집 등 다양한 방식으로 유전자 발현을 조절할 수 있습니다. 이는 표적화된 치료법을 제공할 잠재력을 지니고 있어 부작용 발생을 줄일 수 있음을 의미합니다.
Growth in therapeutic oligonucleotides
이미 20종 이상의 합성 올리고뉴클레오티드가 승인되었으며, 이에 대한 신뢰도가 높아짐에 따라 이 신약 분야의 성장이 급속히 가속화될 것으로 예상됩니다. 현재 무려 700종의 올리고뉴클레오티드 약물이 개발 중이며, 그중 다수는 이미 임상 시험 단계에 진입했습니다.
현재 작용 기전에 따라 분류된 여러 종류의 치료용 올리고뉴클레오티드가 존재합니다. 주요 유형으로는 antisense oligonucleotides (ASOs), small interfering RNAs (siRNAs), RNA aptamers 등이 있습니다.
Using conjugation chemistry to enhance oligonucleotide delivery
oligonucleotide therapies를 전달할 때, 특히 간외 조직으로 전달할 때는 극복해야 할 여러 과제가 존재합니다. 조직 표적화, 세포 내 흡수, 내약성 및 안정성 등의 문제는 광범위한 치료적 적용을 위한 주요 장벽입니다. 이러한 과제를 극복하는 강력한 해결책 중 하나는 peptide나 carbohydrate과 같은 moiety와의 접합이다. 선택하는 접합 방법은 약물의 세포 표적과 같은 여러 요인의 영향을 받을 가능성이 높습니. 이는 접합에 사용되는 분자마다 서로 다른 세포 표적에 적합하기 때문입니다.
Oligonucleotide conjugation
- Thiol-Maleimide Conjugation
- Disulfide Bond Formation
- Click Chemistry
- Conjugation through Oxime, Thiazolidine, or Hydrazone Bonds
- Conjugation through Amide Bonds
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